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研究显示,延长的半衰期预防可改善血友病患者的生活质量
2019年07月10日    阅读量:83    新闻来源:中国化工网 okmart.com  |  投稿

新研究数据显示,从按需治疗转为延长半衰期(EHL)预防的血友病A和B患者对临床结果产生了积极影响,包括生活质量改善和年出血率。


这些数据来自Sobi和Sanofi进行的联合研究。它于今天上午在澳大利亚国际血栓形成和止血学会第27届大会上发表中国化工网okmart.com。总部位于瑞典的Sobi的医学和科学事务负责人Armin Reininger表示,临床数据支持这样的观察结果:“EHLs的引入使得血友病患者能够过上血友病以外的生活,提高生活质量,提高能力。从事体育和活动。“


该公司今天上午表示,推出EHL因子替代产品已导致患者从标准半衰期产品转为EHL,以及从按需治疗转为EHL预防。该研究表明,从按需治疗转为Sobi的Elocta(预防性rFVIIIFc)或Sanofi的Alprolix(rFIXFc)的人们看到了改善,包括改善关节健康和生活质量。Elocta是针对血友病A开发的重组凝血因子疗法,Alprolix是针对血友病B开发的重组凝血因子疗法。两种药物均使用Fc融合技术来延长体内循环。


两家公司提供的数据来自多项研究,包括A-LONG和ASPIRE(Elocta),以及B-LONG和B-YOND(Alprolix)研究。根据A-LONG和ASPIRE研究的数据,96%的患者从按需转为预防,持续预防超过6个月,中位预防性治疗时间为4年,rFVIIIFc为4。8年。29%的受试者疼痛关节减少,使用改良的血友病关节健康评分测量的关节健康状况得到改善,与运动,休闲和身体健康等领域的生活质量相关。


在血友病B研究中,结果相似,96%持续预防超过6个月,中位预防性治疗时间为rFIXFc为3。6年。与体育,休闲和身体健康等领域相关的生活质量得到改善。




血友病A是一种遗传性出血性疾病,其中血液凝固因子VIII缺失或有缺陷可防止血液正常凝固。血友病B,更罕见,是由凝血因子IX不足引起的。因子VIII或IX的预防性输注可暂时取代控制出血和预防新出血事件所需的凝血因子。据估计,约有五分之一的男性出生时患有血友病A,而女性则更少见。血友病B大约每25,000名男性中就有一名出生,女性中更少见。


标签:企业聚焦今日头条技术中心精细化学品生物制药
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