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罗氏计划降低SMA疗法的价格以与Biogen和诺华竞争
2020年01月15日    阅读量:1929     新闻来源:中国化工网 okmart.com    |  投稿

目前,有两种批准的脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗方法,分别是Biogen的Spinraza和Novartis的基因治疗Zolgensma。Spinraza的第一年定价为750,000美元,此后每年定价为375,000美元。诺华的Zolgensma被认为是一次性治疗,售价为210万美元中国化工网okmart.com。这使其成为生物制药行业最昂贵的一次性治疗。

罗氏计划降低SMA疗法的价格以与Biogen和诺华竞争 中国化工网,okmart.com

罗氏(Roche)期望美国食品药品管理局(FDA)在5月24日之前批准其自身的SMA治疗方法risdiplam。该公司已建议,计划在价格上削减Biogen和Novartis,以弥补自己的价格市场。


SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病,其特征是脊髓中的α运动神经元变性。这导致进行性肌肉无力和麻痹。根据《Orphanet罕见病杂志》,估计的发病率为6,000例中的1例至10,000例中的1例。


FDA于2019年5月批准Zolgensma治疗患有存活运动神经元1(SMN1)基因中双等位基因突变的SMA不足两岁的儿童。Zolgensma仅获准用于1型SMA。最严重的I型SMA 到2岁时几乎总是致命,到7个月时死亡率为50%,到12个月时死亡率为90%。


2009年的一项研究发现,在营养和呼吸保健方面,这些患者中有很大一部分生活在两岁以上。尽管有大量医疗保健服务,但II型和III型患者通常会成年,并且可能具有正常的预期寿命。Spinraza被批准用于所有类型。


罗氏制药(Roche Pharmaceuticals)首席执行官威廉·安德森(William Anderson)尚未报告risdiplam的实际预计价格,但表示将采取与2017年对诺和诺德(Novo Nordisk)和武田(Takeda)合并的血友病A药物Hemlibra定价相同的策略。


“在Hemlibra,我们的价格大约是旁路代理的一半,” Anderson在旧金山的JP Morgan Healthcare Conference上接受采访时说。“我们的目标是让价格不堪一击。”


由于Zolgensma是一种治疗方法而非治疗方法,因此Zolgensma很有可能成为SMA的治疗选择。尽管如此,分析家们预测risdiplam的年销售额可能会达到10亿美元,Biogen的Spinraza已经每年赚取约20亿美元。Spinraza和risdiplam可能会被视为老年患者的治疗方法。risdiplam优于Spinraza,它是一种口服药物,而Spinraza需要每四个月进行一次脊柱输注。


Zolgensma也正在老年患者中进行评估,但是由于安全方面的考虑,该试验已中止,尽管诺华希望FDA批准重新开始该试验。


诺华还在研究一种名为branaplam的SMA口服药物。去年12月,诺华生物医学研究所总裁杰伊·布拉德纳(Jay Bradner)表示,该公司对这种药物的热情不高,布拉德纳表示,诺华没有“看到在那里进行口服治疗的巨大机会,否则我们将开发这种分子”。进一步。”


从那以后,诺华稍微退缩了一点,称对branaplam的审判将继续进行,而向前迈进的决定将基于今年晚些时候的数据读出。


2019年11月,罗氏的risdiplam 在 SUNFISH 的关键部分2中达到了其主要终点,该部分评估了2-25岁2型或3型SMA患者的risdiplam。与安慰剂相比,主要终点是一年后运动功能测量32(MFM-32)量表的基线变化。


Risdiplam是一种研究性存活运动神经元2(SMN2)剪接修饰剂。它旨在增加和维持中枢神经系统和周围组织中SMN蛋白的水平。



标签:产品资讯今日头条精细化学品企业聚焦生物制药
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