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IBRI研究人员发现将药物用于1型糖尿病的机会
2021年01月29日    阅读量:     新闻来源:中国化工网 okmart.com  |  投稿

超过7%的美国人患有虚弱的疾病,在某些情况下,甚至是威胁生命的自身免疫疾病。随着诊断的增加,研究人员继续寻求更有效的治疗方法和最终的梦想-治愈方法。由印第安纳州生物科学研究所糖尿病中心科学主任Decio Eizirik博士领导的团队已经从传统的免疫系统研究方法中退了一步,并发现了治疗的潜力,理论上甚至可以治愈中国化工网okmart.com

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Eizirik会见了BioSpace,分享了他对本月发表在《科学进展》上的一项近期合作研究的见解。他认为,仅研究免疫系统的自体免疫疾病流行方法妨碍了研究人员。


Eizirik说:“我们必须摆脱目前对自身免疫疾病的“仅以免疫为中心”的观点。“实际上,试图仅以免疫系统为中心来理解这些疾病,却忘记了目标组织,可能类似于试图只用一个机翼飞行飞机。”


埃齐里克将他的主要研究对象1型糖尿病称为“错误对话的疾病”,其中β细胞发送回信号,进一步刺激免疫系统。增加疾病风险的候选基因在靶组织的β细胞水平上起作用-它们调节对话。


在该论文中,研究小组选择了四种自身免疫性疾病,可以对其进行RNA测序,以查看靶组织表达的所有基因。他们发现在那里存在对话的几个组成部分,每种疾病的候选基因的超过85%在目标组织水平表达。被抑制的基因大多数是疾病特异性的,但是许多通常上调的基因。


团队最兴奋的是,他们开始在所关注的疾病中找到相似的途径-1型糖尿病,系统性红斑狼疮,多发性硬化症和类风湿关节炎。这为重新利用现有的,已批准的JAK抑制剂药物提供了可能性。


该团队的主要目标是JAK家族成员TYK2。作为细胞内酶,它介导免疫信号和炎症信号通路,并且在健康人中,是维持正常免疫反应的重要组成部分。TYK2是1型糖尿病(T1D)的候选基因。具有导致TYK2表达降低50%的遗传倾向的个体受到部分保护,免于发生T1D。


然后,Eizirik目前的重点是研究在T1D中使用TYK2抑制剂药物,以及其他潜在的自身免疫性疾病。布里斯托尔·迈尔斯·斯奎布(Bristol Myers Squibb)的TYK2抑制剂deucravacitinib最近宣布了一项针对中度至重度斑块状牛皮癣患者的III期试验的成功。三种JAK抑制剂药物已被FDA批准用于治疗类风湿关节炎。


1型糖尿病一直在上升,美国疾病预防控制中心(CDC)的报告显示,最近美国的诊断率上升了近30%。2020年的统计数据显示,目前有140万成年人(20岁以上)和187,000名儿童(20岁以下)患有T1D,总共有近160万美国人。该比率急剧上升的是非裔美国人和西班牙裔青年人口,这导致疾病预防控制中心呼吁对当今青年人口中的T1D进行“监视”。


这种监视对于Eizirik希望他的研究进行的地方特别有用。通过先进的生物标志物测试,可以显示哪些儿童在未来5-10年内最有可能发展为T1D,从而为治疗该疾病的可能性创造了一个窗口。Eizirik说,他的初步数据表明,尽早使用TYK2抑制剂治疗以保护β细胞在被破坏之前可以有效地帮助这些高风险个体获得更好的结果。


除了在印第安那州生物科学研究所(IBRI)任职外,Eizirik还是比利时布鲁塞尔大学布鲁塞尔研究中心的布鲁塞尔自由大学的教授。他谈到他对科学界不断扩大的联系,研究人员之间的协作,信息共享和丰富的数据访问感到兴奋。


“这就是为什么我很高兴加入[IBRI]的原因。从某种意义上说,它是一家翻译学院,这是独一无二的。这不是纯粹的学术活动。Eizirik说:“在这里,我们聚集了具有学术背景的人员,就我而言,这些人员来自工业界,尤其是在药物开发领域。


NIH要求为任何发表的论文保存所有原始数据,因此,全世界的研究人员现在都可以使用这些数据,并可以重新分析和用于自己的研究。在全球大流行中,对协作的需求变得越来越明显。生物技术公司和制药公司已经在世界范围内汇聚在一起,以前所未有的速度向人们提供治疗和疫苗。


Eizirik希望这种全球合作继续下去,不仅因为他的热情,糖尿病,而且是所有疾病,都比以往更快地带来了新的疗法。


“从事科学工作的人们,无论您是男性还是女性,还是跨性别的人,我们都不会在乎你皮肤的颜色,我们真的在一起工作……这是科学的美丽之一。这实际上是跨国活动,只能作为跨国活动。我们正在研究的这些自身免疫性疾病影响全世界5%的人。我们需要在国际基础上共同努力。


“科学与病毒无国界。病毒无视墙壁,因此科学也必须如此。”


标签:化工应用今日头条企业聚焦生物化学生物制药
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