返回顶部
返回首页
返回首页
TG治疗公司宣布FDA加速批准UKONIQ™(umbralisib),中国化工网,okmart.com
home 您现在的位置: 首页 >生物制药>产品资讯 > 详细信息
TG治疗公司宣布FDA加速批准UKONIQ™(umbralisib)
2021年02月06日    阅读量:     新闻来源:中国化工网 okmart.com  |  投稿

UKONIQ被批准用于至少一种先前基于抗CD20的治疗方案后复发或难治性边缘区淋巴瘤的成年患者


UKONIQ被批准用于至少经过三轮全身性治疗的成年复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者


UKONIQ是PI3K-δ和CK1-ε的第一个也是唯一的抑制剂,用于复发/难治性MZL和FL


美国商业发行正在进行中


公司将于美国东部时间2021年2月8日星期一举行电话会议

 

UKONIQ媒体工具包


2021年2月5日,纽约(GLOBE NEWSWIRE)-TG Therapeutics,Inc .。(NASDAQ:TGTX)今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准UKONIQ™(umbralisib),用于治疗已至少接受过一种抗-CHD治疗的复发或难治性边缘区淋巴瘤(MZL)的成年患者。基于CD20的治疗方案以及患有复发性或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)的成年患者,他们已经接受了至少三项先前的全身治疗中国化工网okmart.com


UKONIQ是第一个也是唯一的口服口服抑制剂,每天一次,抑制磷酸肌醇3激酶(PI3K)δ和酪蛋白激酶1(CK1)ε。根据第二阶段UNITY-NHL试验(NCT02793583)的总体响应率(ORR)数据,对这些适应症给予了加速批准。对这些适应症的持续批准可能取决于验证试验中对临床益处的验证和描述。对该应用程序授予了MZL适应症的优先审查。此外,UKONIQ被授予治疗MZL的突破性疗法称号(BTD),被授予MZL和FL的孤儿药称号(ODD)。


TG Therapeutics执行主席兼首席执行官Michael S. Weiss表示:“今天对UKONIQ的批准标志着我们公司的历史性日子,这是我们的首次批准,我们非常高兴能够将我们的新型PI3K-抑制剂引入复发/难治性MZL和FL患者的Δ和CK1ε。我们已经建立了一支具有丰富经验的商业团队,他们将立即开始与我们的客户互动,对他们进行UKONIQ培训以及如何为有需要的患者使用该产品的知识,并期望在未来几天内将UKONIQ提供给美国分销商。魏斯先生继续说道:“我们要感谢患者,医师,护士和临床协调员对我们的临床试验的支持和参与,并感谢FDA在整个过程中的合作。


“尽管治疗取得了进步,但MZL和FL仍是无法治愈的疾病,对于先前治疗后复发且无明确护理标准的患者,治疗选择有限。经过umbralisib的批准,我们现在有了针对性的,口服的,每日一次的选择,为患者提供了所需的治疗选择。”德克萨斯大学MD安德森癌症中心医学教授兼内科研究主席Nathan Fowler博士说。 UNITY-NHL MZL&FL队列。


淋巴瘤研究基金会首席执行官Meghan Gutierrez表示:“批准umbralisib用于治疗复发性/难治性边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤为患者提供了新的治疗选择,并为抗击这些疾病带来了新的希望。”


复发/难治性MZL和FL

的疗效和安全性数据在UNITY-NHL 2期临床试验的两个单组研究中,对UKONIQ单药治疗的有效性进行了评估,对69例MZL患者进行了至少1次先前的治疗,其中包括抗CD20方案,并且在117例接受至少两次先前系统治疗的FL患者中,包括抗CD20单克隆抗体和烷化剂。UNITY-NHL 2期试验是一项开放标签,多中心,多队列研究,患者接受UKONIQ 800 mg每天一次。主要终点是根据修订的国际工作组标准,独立审核委员会(IRC)评估了总体缓解率(ORR)。


   

每个IRC的端点 UKONIQ

MZL(n = 69) UKONIQ

FL(n = 117)

ORR,n(%) 34(49) 50(43)

95%CI 37.0、61.6 33.6、52.2

完全响应,n(%) 11(16) 4(3.4)

部分响应,n(%) 23(33) 46(39)

反应时间  

中位数,月(95%CI) 降噪(9.3,NE) 11.1(8.3,16.4)

范围,月 0.0 +,21.8 + 0.0 +,20.9 +


CI,置信区间;NR,未达到;NE,不可评估

+表示经过审查的观察


UKONIQ单药治疗的安全性基于三项单臂,开放标签试验和一项开放标签延伸试验中来自221名MZL和FL成年人的合并人群。患者每天口服一次UKONIQ 800 mg。接受UKONIQ的患者中有18%发生严重不良反应。≥2%的患者发生的严重不良反应为腹泻性结肠炎(4%),肺炎(3%),败血症(2%)和尿路感染(2%)。最常见的不良反应(> 15%),包括实验室异常,包括肌酐升高(79%),腹泻性结肠炎(58%,2%),疲劳(41%),恶心(38%),中性粒细胞减少(33%) ),ALT增加(33%),AST增加(32%),肌肉骨骼疼痛(27%),贫血(27%),血小板减少症(26%),上呼吸道感染(21%),呕吐(21%),腹痛(19%),食欲下降(19%),


关于UKONIQ™  (茵巴利西布)200 MG片剂

UKONIQ是磷酸肌醇3激酶(PI3K)δ和酪蛋白激酶1(CK1)ε的第一个也是唯一的口服抑制剂。已知PI3K-δ在支持细胞增殖和存活,细胞分化,细胞间运输和免疫中起重要作用,并在正常和恶性B细胞中表达。CK1-ε是癌蛋白翻译的调节剂,并已参与包括淋巴样恶性肿瘤在内的癌细胞的发病机理。 


UKONIQ适用于已接受至少一种先前抗CD20方案的成年复发或难治性边缘区淋巴瘤(MZL)成人患者的治疗,以及已患有成年复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)的成人患者的治疗至少接受过三项先前的全身治疗。


这些适应症是根据总体缓解率在加速批准下批准的。继续批准该适应症可能要取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。


重要的安全信息

感染:用UKONIQ治疗的患者发生了严重的感染,包括致命的感染。335名患者中有10%发生3级或更高级别的感染,而<1%发生致命性感染。≥3级最常见的感染包括肺炎,败血症和尿路感染。为吉氏肺孢子菌提供预防肺炎(PJP),并在用UKONIQ治疗期间考虑预防性抗病毒药,以防止CMV感染,包括CMV激活。在用UKONIQ治疗期间,监测是否有任何新的或恶化的感染迹象和症状,包括可疑的PJP或CMV。对于3级或4级感染,请保留UKONIQ直至感染解决。以相同或减少的剂量恢复UKONIQ。怀疑任何级别的PJP的患者均不使用UKONIQ,而确诊PJP的患者则永久停药。对于临床CMV感染或病毒血症,请拒绝UKONIQ直至感染或病毒血症消失。如果恢复UKONIQ,则至少每月一次,以相同或减少的剂量给药,并通过PCR或抗原测试监测患者的CMV重新活化。


中性粒细胞减少症:UKONIQ治疗的患者发生严重的中性粒细胞减少。335例患者中有9%发生3级中性粒细胞减少,9%发生4级中性粒细胞减少。在UKONIQ的前两个月中,至少每2周监测一次中性粒细胞计数,在UKONIQ治疗期间中性粒细胞减少<1 x 10 9 / L(3-4级)中性粒细胞减少的患者中至少每周一次。适当考虑支持治疗。根据中性粒细胞减少症的严重程度和持续性,停药,减少剂量或中止UKONIQ。


腹泻或非感染性结肠炎:UKONIQ治疗的患者发生严重腹泻或非感染性结肠炎。335名患者中有53%发生了任何程度的腹泻或结肠炎,而9%中发生了3级。对于严重腹泻(3级,即每天超过基准的大便,每天超过6次)或腹痛,粪便有粘液或血液,大便习惯或腹膜体征改变的患者,请保留UKONIQ直至解决,并提供止泻或肠溶支持治疗适当使用类固醇。解决后,以减少的剂量恢复UKONIQ。对于复发的3级腹泻或任何级别的复发性结肠炎,请停用UKONIQ。因危及生命的腹泻或结肠炎而停止使用UKONIQ。


肝毒性:UKONIQ治疗的患者发生严重的肝毒性。335例患者的3级和4级转氨酶升高(ALT和/或AST)分别为8%和<1%。使用UKONIQ监测基线和治疗期间的肝功能。如果ALT / AST大于ULN的5到小于20倍,则保留UKONIQ直到恢复到ULN的小于3倍,然后以减少的剂量恢复。如果ALT / AST升高超过ULN的20倍,则停止UKONIQ。


严重皮肤反应:UKONIQ治疗的患者发生了严重的皮肤反应,包括致命的剥脱性皮炎病例。335例患者中有2%发生3级皮肤反应,包括剥脱性皮炎,红斑和皮疹(主要是斑丘疹)。监视患者是否有新的或恶化的皮肤反应。复查所有伴随用药,并停止使用任何可能有帮助的药物。停止UKONIQ进行严重的(3级)皮肤反应,直至解决。至少每周监控一次,直到解决。解决后,以减少的剂量恢复UKONIQ。如果严重的皮肤反应没有改善,恶化或复发,请中止UKONIQ。停止UKONIQ进行任何级别的威胁生命的皮肤反应或SJS,TEN或DRESS。提供适当的支持护理。


由于没有活性成分FD&C黄色5号而引起的过敏反应: UKONIQ含有FD&C黄色5号(酒石黄),它可能对某些易感人群引起过敏型反应(包括支气管哮喘),通常也是阿司匹林超敏反应患者。


胚胎-胎儿毒性:基于动物的发现及其作用机理,UKONIQ对孕妇给药可引起胎儿伤害。建议孕妇注意胎儿的潜在危险。建议具有生殖潜力的女性伴侣的男性和女性在治疗期间以及最后一次服药后至少一个月使用有效的避孕方法。


发生严重不良反应在接受UKONIQ的221名患者中,有18%。≥2%的患者发生的严重不良反应为腹泻性结肠炎(4%),肺炎(3%),败血症(2%)和尿路感染(2%)。14%的患者由于不良反应而永久终止UKONIQ。由于不良反应,UKONIQ的剂量减少发生在11%的患者中。由于不良反应,UKONIQ的剂量中断发生在43%的患者中。


最常见的不良反应(> 15%),包括实验室异常,在接受UKONIQ的221例患者中,肌酐升高(79%),腹泻性结肠炎(58%,2%),疲劳(41%),恶心(38%),中性粒细胞减少症(33 %),ALT增加(33%),AST增加(32%),肌肉骨骼疼痛(27%),贫血(27%),血小板减少症(26%),上呼吸道感染(21%),呕吐(21%) ,腹痛(19%),食欲下降(19%)和皮疹(18%)。


哺乳期:由于umbralisib在母乳喂养的孩子中可能产生严重的不良反应,因此建议女性在使用UKONIQ治疗期间以及最后一次给药后至少一个月不要母乳喂养。



关于边缘区淋巴瘤

边缘区淋巴瘤(MZL)包括一组惰性的(生长缓慢的)成熟B细胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)。MZL通常被认为是慢性和不治之症。在美国1,2,每年约有8,200例新诊断患者,MZL是第三大最常见的B细胞NHL,约占所有NHL病例的百分之十。MZL由三种不同的亚型组成:黏膜相关淋巴样组织的结外MZL(MALT),淋巴结边缘区淋巴瘤(NMZL)和脾边缘区淋巴瘤(SMZL)3。


关于滤过性淋巴瘤

滤泡性淋巴瘤(FL)通常是由B淋巴细胞引起的非霍奇金淋巴瘤(NHL)的惰性形式。这是NHL的第二种最常见形式。FL通常无法治愈,被认为是一种慢性疾病,因为这种形式的淋巴瘤患者可以活很多年。在美国,每年约有13,200名新诊断患者1,2,FL是最常见的惰性淋巴瘤,约占所有NHL病例的17%4。


标签:产品资讯企业聚焦生物化学生物制药
免责声明: 本文仅代表作者本人观点,与中国化工网无关。本网对文中陈述、观点判断保持中立,不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考,并请自行承担全部责任。本网转载自其它媒体的信息,转载目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。如因作品内容、版权和其它问题需要同本网联系的,请在一周内进行,以便我们及时处理。客服邮箱:service@cnso360.com | 客服QQ:23341571
中国化工网手机站MOBILE
扫描二维码,获取手机版最新资讯 公众号:中国化工网 您还可以直接微信扫描打开
全站地图

深圳网络警察报警平台 深圳网络警
察报警平台

公共信息安全网络监察 公共信息安
全网络监察

经营性网站备案信息 经营性网站
备案信息

中国互联网举报中心 中国互联网
举报中心

中国文明网传播文明 中国文明网
传播文明

深圳市市场监督管理局企业主体身份公示 工商网监
电子标识