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ALS患者争取以患者为中心的试验设计权
2021年03月31日    阅读量:     新闻来源:中国化工网 okmart.com  |  投稿

丽莎·斯托克曼·毛里埃洛(Lisa Stockman Mauriello)在1月份被诊断患有肌萎缩性侧索硬化症(ALS),并正在寻求通过《尝试权法案》获得Biogen的tofersen(BIIB067)的权利。她的案件重振了ALS社区,并为这种残酷,始终致命的疾病扩大了获得研究疗法的斗争。 

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该法案允许特朗普总统于2018年签署成为法律,该法案允许不符合当前临床试验资格的绝症患者呼吁获得可以挽救生命或延长生命的药物中国化工网okmart.com。 


这种情况的核心是道德上的困惑:许多人的需求是否超过了这位母亲有权活得足够长以便看到三个儿子分别从大学,高中和八年级毕业的权利,而且这样做了吗?真的需要成为一个要么/或一个问题? 


托芬森(Biogen and Ionis Pharmaceuticals Inc.)的合作结晶,是一种反义寡核苷酸(ASO),其靶向超氧化物歧化酶1(SOD1)基因的突变,该基因被认为是SOD1-ALS(第二种最常见的形式)的遗传驱动力Stockman Mauriello患有的遗传性或家族性ALS。


在I / II期研究,tofersen证明验证的生物学概念验证和,从而为目前第三阶段的试验有一个方式,估计8月31日的研究完成日期ST,2021


但是在ALS的SOD1形式中,斯托克曼·毛里埃洛(Stockman Mauriello)有一种特别具有破坏性的AD5变体,通常在症状发作后的12个月内杀死患者,这对她来说可能最早在8月。换句话说,她没有时间等待。


“我们希望确保像Biogen一样尽快获得批准,以帮助尽可能多的人,但是如果她有某种方式可以在不延迟FDA批准的情况下获得药物,那正是我们正在寻找的–一种双赢的解决方案,”丽莎(Lisa)25岁的丈夫罗伯特·毛里埃洛(Robert Mauriello)告诉BioSpace。“我确实认为,如果Biogen专注于寻找一种表示同意的方法,而他们却是一个很好的拒绝的方法,那么我们在这里将更接近解决方案。”


Mauriello建议Biogen可以在当前的III期VALOR试验中增加更多患者,该试验在诊断出Lisa之前几周就停止招募,或者增加了IIIb期安全性试验。


Biogen所表达的伦理问题之一是,2:1随机试验的对照组参与者目前正在接受安慰剂。 


“在考虑范围更广的问题时,我们不能忽略这些患者,也不能让他们使用安慰剂,同时向我们研究之外的患者提供帮助。在研究之外提供tofersen可能会导致无法完成研究,并可能使所有SOD1-ALS患者无法获得治疗机会,” Biogen研究与开发执行副总裁Alfred Sandrock在一份声明中写道。


加利福尼亚州54岁的三岁母亲桑迪·莫里斯(Sandy Morris)于2018年初被诊断出患有ALS,他驳斥了这一论点,并提供了患者对该问题的看法。  


“这与它没有任何关系,因为在Biogen试验中,安慰剂患者将在致力于试验后获得药物。那么,为什么安慰剂参与者会关心呢?” 莫里斯说,他参加了由BrainStorm Cell Therapeutics Inc.开发的研究药物NurOwn®的III期试验。


在ALS协会网站上发布的信息确认VALOR试验是一项开放标签研究,参与者可以在研究后的较长时间内选择接受汤圆。


莫里斯(Morris)补充说,如果在试验完成之前,准许斯托克曼·毛里埃洛(Stockman Mauriello)扩大对ferfersen的使用权,她将“激动”。 


事实上,莫里斯,与菲尔·格林,谁是在2018年八月诊断患有ALS一起,争取扩大接入方案,包括旁边的每下ALS药物试验患者为中心的试验设计(PaCTD)评级标准由我创建ALS临床试验小组。


在这个规模上,Biogen得分很高-一个值得注意的例外是缺少扩展的访问程序。


格林说:“道德上的困境实际上应该是在绝症中首先使用安慰剂武器。” “但是除此之外,Biogen在这项试验中在实施开放标签扩展方面做得很好。” 


该试验还收集了这一规模的要点,以使安慰剂的使用量与接受安慰剂的患者的比例为2:1,从而最大限度地减少了安慰剂的使用。


迈克尔·汉森(Michael Henson)也参加了NurOwn试验,并补充说整体的临床试验设计严重阻碍了该疾病领域的进展。 


“我们大多数人都认为ALS可能是多种疾病,实际上,在同一个保护伞下,这几乎不可能使单一治疗成为可能。我们现在面临的问题是,所有这些临床试验都失败了,因为对它们的期望太高了。”“无更多借口” ALS倡导小组的联合创始人汉森说。


已知ALS是高度异源性疾病。例如,斯托克曼·毛里埃洛(Stockman Mauriello)所患的SOD1形式最多可导致20%的家族性疾病,而仅占所有ALS病例的2%。


Biogen副总裁兼神经肌肉发展部门负责人Toby Ferguson博士似乎支持了这一假设,在此前的采访中告诉BioSpace,越来越多的证据表明,相信多个基因内的突变导致ALS。


如果是这种情况,Biogen将走上正确的道路,专注于寻求解决特定基因突变(例如SOD1)的疗法。 


“我是ALS”团队正在支持“加速获取ALS关键疗法的法案”,该法案于2020年6月由美国众议院拨款小组委员会排名最高的议员杰夫·福滕贝里(NE-01)引入美国众议院。农业,农村发展和食品药品监督管理局(FDA)。   


该法案旨在通过创建一项赠款计划来解决小型生物制药公司正在测试的疗法的财务障碍,该计划将资助未参与临床试验的患者获得研究治疗的机会。 


“据我了解,生物制药的发现涉及很多方面。我相信我们需要更多的创意来简化NIH和FDA的合作方式。他们需要更积极地发现和批准神经退行性疾病的治疗方法。与艾滋病毒和癌症相比,与ALS相关的静态政府态势确实是一个很大的障碍,” Fortenberry告诉BioSpace。“我的法案,《为ALS法案》,有助于改变政府内部的监管框架。如果没有这种变化,我担心我们将在ALS中再进行40-50次失败的试验。”


对于ALS患者,研究药物的潜在疗效胜过任何风险。


“作为ALS患者,我的理念之一是,如果您有支持治疗的药物支持某些人,那将是我们疾病的重大胜利,我们应该向更多的人开放它,并看一下治疗方法格林说。


尽管NurOwn试验的数据表明在预定的亚组中与安慰剂相比具有临床意义的治疗反应,并且神经炎性和神经退行性生物标志物均减少,但FDA告诉BrainStorm,该数据并不支持在美国的Biologics License Application(BLA)。二月。


“根据《尝试权法》获得NurOwn的最大挑战是,存在着应对范式变革的大量机构压力。当BrainStorm同意治疗我时,他们恢复了失去的希望。我相信由于NurOwn的存在,我还活着。”该行为的同名人物Matt Bellina说。


除了为像Bellina这样的绝症患者恢复希望之外,EAP还可以带来科学上的好处。


“我认为您可以从扩展访问协议(EAP)中学到有关ALS的知识。显然,您将在与试验不同的人群中学习安全性,但是您可以了解生物标志物或药代动力学。您可以按照仍然为每个领域做出贡献的方式来设计EAP,”神经学系主任兼麻省总医院的Sean M. Healey&AMG中心主任Merit Cudkowicz博士说。医院。


Cudkowicz和她的团队正在着手进行“ Healey ALS平台试验”,这是第一个在PaCTD上获得五颗星的试验,因为该试验的每个分支都包括一个EAP。


该试验中包括的四种研究药物是UCB Biosciences Inc.开发的Zilucoplan,Biohaven Pharmaceuticals的Verdiperstat,Clene Nanomedicine Inc.的生物能Nonocatalysis ,以及Prilenia Therapeutics的Pridopidine。


在其中一种药物未能获得突破之前,ALS患者及其支持小组将为争取更多获得实验药物的机会保持良好的斗争。


“到我被诊断出患有ALS时,我的症状就已经太久了,无法满足任何临床试验的排除标准。这真是一种绝望的感觉,”贝利纳说。“当Brainstorm同意治疗我时,他们恢复了失去的希望。值得庆幸的是,他们有勇气对待我,但不幸的是,我担心这种举动会导致官僚机构中的某些人对公司形成不公正的偏见。”


标签:产品资讯企业聚焦生物化学生物制药
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