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GenEdit 揭开面纱以解决基因编辑“交付问题”,中国化工网,okmart.com
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GenEdit 揭开面纱以解决基因编辑“交付问题”
2021年09月24日    阅读量:     新闻来源:中国化工网 okmart.com  |  投稿

GenEdit 揭开面纱以解决基因编辑“交付问题” 中国化工网,okmart.com

自从 Jennifer Doudna 和她的团队发表他们的 CRISPR-Cas9 发现以来,基因编辑一直风靡一时。释放疾病治疗的无限潜力,目前使用的技术有一个主要障碍——交付。  

在幕后默默工作五年后,Kunwoo Lee 已经 为他的公司GenEdit提供了 2600 万美元的 A 系列资金,揭开了他 对基因编辑“交付问题”的解决方案 中国化工网okmart.com。  

由于传统方法使用腺相关病毒来提供基因治疗,因此一些患者已经对所用病毒具有天然免疫力,或者他们只需注射一剂即可免疫。GenEdit 的方法使用聚合物纳米粒子传递 DNA、RNA 或 CRISPR 核糖核蛋白,以添加、删除、编辑或沉默基因来治疗疾病。这种方法不会触发患者的免疫反应,为下一代基因药物提供“无限机遇”。 

礼来公司新治疗模式副总裁兼 GenEdit 董事会观察员安德鲁亚当斯说:“解决交付问题才是真正推出基因药物,使其成为多种疾病的基本治疗模式。” 礼来是 A 轮融资的新投资者。  

虽然 GenEdit 对具体目标保持沉默,但该公司发现了神经系统疾病。A 系列的资金将支持 GenEdit 的 NanoGalaxy 平台的开发,同时确定一个候选人进行 IND 支持试验。  

GenEdit 也在组建团队。周三,这家生物技术公司宣布 其最高管理层 新增两名成员。Romuald Corbau 作为首席科学官加入。凭借二十年的经验,Corbau 最近在 Spark Therapeutics 和 Freeline 领导基因疗法从创新到临床开发。Aaron Mishel 也加入担任首席财务官。 

今天又有两家初创公司宣布了他们在对岸的融资轮次。在剑桥,Garuda Therapeutics 以7200 万美元的 A 系列启动并运行, 以开发“世界上第一个现成的造血干细胞平台,该平台将消除对供体或患者细胞的依赖。” 

有了自我更新的造血干细胞,患者就可以轻松获得持久、一致匹配的造血干细胞疗法。这对于少数民族和混血患者尤其重要,他们往往在寻找匹配方面面临更大的挑战。  

Garuda 相信他们的技术有潜力通过改变造血干细胞移植和“彻底改变医学格局”来解决和治愈 70 多种疾病。目前的管道包括血液系统恶性肿瘤、镰状细胞病、β-地中海贫血、骨髓衰竭疾病等项目。  

“消除对供体或患者细胞的需求,同时获得利用干细胞工程的能力将使血液干细胞移植民主化,确保任何有需要的符合骨髓移植条件的患者都可以使用这种至关重要且通常具有治愈性的疗法,” Garuda 总裁兼首席执行官 Dhvanit Shah。 

在加利福尼亚州门洛帕克的全国各地,Hexagon Bio 新鲜储备了6100 万美元 ,用于为其微生物基因组平台提供动力。在斥资 4700 万美元推出12 个月后 ,该公司专注于将“自然界隐藏的分子”转变为一流的药物。   

此次融资的收益将用于扩大基因组数据库,以加快“高价值抗感染和肿瘤学目标”的药物发现工作。这家生物技术公司正在将现代技术应用于古老的方法。青霉素和其他抗生素是通过真菌和其他微生物发现的。使用基因测序和人工智能,海克斯康决心发现更多机会。 

“微生物基因组是多种多样、有效和类似药物的化合物的极其丰富的来源,经过数百万年的进化,这些化合物为传统筛选方法无法实现的人类治疗靶标提供了优雅的解决方案。迄今为止,这些小分子的发现仅限于地球微生物的一小部分,并且由于对预期药物靶点缺乏机制理解而受到阻碍,”海克斯康联合创始人兼首席执行官 Maureen Hillenmeyer 博士说. 

“Hexagon 的存在是为了克服这些挑战并开发新的药物来对抗人类疾病。我们很高兴能够进入下一阶段的增长,以发现和开发针对各种顽固疾病的独特而有效的治疗化合物。” 


标签:企业聚焦生物化学生物制药
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