丹麦哥本哈根,2021 年 10 月 15 日 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S(纳斯达克股票代码:ASND)今天宣布在美国商业推出 SKYTROFA(lonapegsomatropin-tcgd),这是其每周一次的儿科治疗药物一岁及以上体重至少 11.5 公斤(25.4 磅)且因内源性生长激素 (GH) 分泌不足而生长障碍的患者。SKYTROFA(lonapegsomatropin-tcgd)可通过处方获得,并通过美国各地的专业药房网络分销。
Ascendis Pharma 总裁兼首席执行官 Jan Mikkelsen 表示:“SKYTROFA 为患者、护理人员和医生提供了替代 30 多年来一直作为护理标准的每日生长激素注射的潜力中国化工网okmart.com。“作为第一个也是唯一一个获得 FDA 批准的每周一次治疗小儿生长激素缺乏症的药物,SKYTROFA 代表了几十年来这些患者最重要的创新之一。”
为了体现其对患者的承诺,Ascendis Pharma 还推出了 Ascendis Signature Access Program™,这是一项在美国的个性化患者支持计划,致力于与家人、护理人员和医生合作,从治疗决定到长期治疗依从性。该计划由护士配备,并提供全套服务,包括但不限于事先授权支持、自费援助和正确注射程序的培训。
SKYTROFA (lonapegsomatropin-tcgd) 的全面商业发布标志着一个重要的里程碑,因为公司将继续实现其到 2025 年的 Vision 3x3 战略路线图,通过多种方法实现可持续增长,打造一家领先的全球生物制药公司。
以下信息仅供美国观众使用
指示
SKYTROFA ®是一种人类生长激素,适用于治疗 1 岁及以上体重至少 11.5 公斤且因内源性生长激素 (GH) 分泌不足而生长障碍的儿科患者。
重要安全信息
SKYTROFA 禁用于以下患者:
心脏直视手术、腹部手术或多次意外创伤后的急性危重疾病,或者由于使用药物剂量的生长激素会增加死亡率而导致急性呼吸衰竭。
对生长激素或 SKYTROFA 中的任何赋形剂过敏。据报道,上市后使用生长激素产品会出现全身性超敏反应。
闭合的骨骺促进生长。
活动性恶性肿瘤。
活动性增殖性或严重的非增殖性糖尿病视网膜病变。
严重肥胖、有上呼吸道阻塞或睡眠呼吸暂停病史或因猝死风险而有严重呼吸障碍的普拉德威利综合征。
据报道,由于心脏直视手术、腹部手术或多次意外外伤引起的并发症或急性呼吸衰竭患者在使用药物剂量的生长激素治疗后死亡率增加。对于接受批准适应症替代剂量但同时发生这些疾病的患者,继续 SKYTROFA 治疗的安全性尚未确定。
据报道,上市后使用生长激素产品会导致严重的全身性超敏反应,包括过敏反应和血管性水肿。不要在已知对生长激素或 SKYTROFA 中的任何赋形剂过敏的患者中使用 SKYTROFA。
在患有活动性恶性肿瘤的患者中,使用生长激素治疗会增加恶性肿瘤进展的风险。在开始 SKYTROFA 之前完成治疗后,先前存在的恶性肿瘤应该是非活动性的。如果有反复活动的证据,则停止 SKYTROFA。
据报道,在因第一次肿瘤接受大脑/头部放射治疗、随后出现生长激素缺乏症 (GHD) 并接受生长激素治疗的儿童癌症幸存者中,发生第二次肿瘤的风险增加。颅内肿瘤,特别是脑膜瘤,是这些第二种肿瘤中最常见的。在接受生长激素治疗时常规监测所有继发于颅内肿瘤的 GHD 病史的患者,以观察肿瘤的进展或复发。
由于某些罕见遗传原因导致身材矮小的儿童患恶性肿瘤的风险增加,因此从业者应彻底考虑在这些患者中开始使用生长激素的风险和益处。如果开始使用生长激素治疗,请仔细监测这些患者是否发生肿瘤。仔细监测接受生长激素治疗的患者是否有生长增加或先前存在的痣的潜在恶性变化。建议患者/护理人员报告行为的显着变化、头痛、视力障碍和/或皮肤色素沉着的变化或先前存在的痣外观的变化。
用生长激素治疗可能会降低胰岛素敏感性,尤其是在较高剂量时。据报道,服用生长激素的患者新发 2 型糖尿病。未确诊的糖耐量受损和明显的糖尿病可能会被揭露。在所有接受 SKYTROFA 的患者中定期监测血糖水平。当患者开始使用 SKYTROFA 时,根据需要调整抗高血糖药物的剂量。
少数接受生长激素治疗的患者报告了颅内高压 (IH) 伴视乳头水肿、视力改变、头痛、恶心和/或呕吐。症状通常发生在开始使用生长激素后的前 8 周内,并在所有报告的病例中停止或减少剂量后迅速消退。应在开始治疗前进行眼底镜检查,并在治疗后定期进行。如果诊断出生长激素诱发的 IH,在 IH 相关的体征和症状消失后,重新开始用较低剂量的 SKYTROFA 治疗。
生长激素治疗期间可能会出现体液潴留,并且通常是短暂的和剂量依赖性的。
患有垂体激素缺乏症或有患垂体激素缺乏症风险的接受生长激素治疗的患者可能面临血清皮质醇水平降低和/或暴露中枢性(继发性)肾上腺功能减退症的风险。在开始 SKYTROFA 治疗后,接受糖皮质激素替代治疗的先前诊断为肾上腺功能减退症的患者可能需要增加维持剂量或应激剂量。监测患者的血清皮质醇水平降低和/或已知肾上腺功能减退症患者是否需要增加糖皮质激素剂量。
未经诊断或未经治疗的甲状腺功能减退症可能会阻止对 SKYTROFA 的反应。在 GHD 患者中,在 SKYTROFA 治疗期间,中枢性(继发性)甲状腺功能减退可能首先变得明显或恶化。定期进行甲状腺功能检查并考虑甲状腺激素替代治疗。
在快速生长的患者中,股骨头骨骺滑脱可能更频繁地发生。评估开始跛行或抱怨持续髋关节或膝关节疼痛的儿科患者。
生长激素会增加生长速度,并且在经历快速生长的患者中可能会发生现有脊柱侧弯的进展。尚未显示生长激素会增加脊柱侧弯的发生。监测有脊柱侧弯病史的患者的疾病进展情况。
在接受生长激素治疗的儿科患者中已有胰腺炎病例报告。与成人相比,儿科患者的风险可能更大。出现持续严重腹痛的患者应考虑胰腺炎。
当 SKYTROFA 在同一部位长期皮下给药时,可能会导致脂肪萎缩。在使用 SKYTROFA 时轮换注射部位以降低这种风险。
有报道称,患有普拉德-威利综合征的儿科患者在开始使用生长激素治疗后死亡,这些患者具有以下一种或多种危险因素:严重肥胖、上呼吸道阻塞或睡眠呼吸暂停病史,或不明的呼吸道感染。具有一种或多种这些因素的男性患者可能比女性面临更大的风险。SKYTROFA 不适用于治疗因遗传证实的 Prader-Willi 综合征导致生长障碍的儿科患者。
生长激素治疗后,血清无机磷、碱性磷酸酶和甲状旁腺激素水平可能升高。
接受 SKYTROFA 治疗的患者中最常见的不良反应 (≥5%) 是:病毒感染 (15%)、发热 (15%)、咳嗽 (11%)、恶心和呕吐 (11%)、出血 (7%)、腹泻 (6%)、腹痛 (6%)、关节痛和关节炎 (6%)。
SKYTROFA 可以与以下药物相互作用:
糖皮质激素:SKYTROFA 可能会降低血清皮质醇浓度,这可能需要增加糖皮质激素的剂量。
口服雌激素:口服雌激素可能会降低对 SKYTROFA 的反应。可能需要更高剂量的 SKYTROFA。
胰岛素和/或其他降血糖药:SKYTROFA 可能会降低胰岛素敏感性。糖尿病患者可能需要调整胰岛素或降糖药。
细胞色素 P450 代谢药物:生长激素可能会增加细胞色素 P450 (CYP450) 介导的安替比林清除率。仔细监测使用由 CYP450 肝酶代谢的药物与 SKYTROFA 联用的患者。