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它又回到了 Generation Bio 血友病 A 计划的绘图板上,中国化工网,okmart.com
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它又回到了 Generation Bio 血友病 A 计划的绘图板上
2021年12月16日    阅读量:     新闻来源:中国化工网 okmart.com  |  投稿

Generation Bio的 股价暴跌54% 至 6.35 美元,此前该公司  在一份 SEC文件 中报告称其在小鼠中的血友病 A 治疗数据无法在非人类灵长类动物研究中复制。 

它又回到了 Generation Bio 血友病 A 计划的绘图板上 中国化工网,okmart.com

在小鼠模型中,该公司的实验性基因疗法显示峰值平均人因子 VIII 表达为正常值的 205%。在血友病 A 中,因子 VIII 是凝血所必需的蛋白质,并且是该疾病的关键生物标志物中国化工网okmart.com。基因疗法,例如Generation Bio's,正试图修复蛋白质缺乏症以防止出血发作。

但是,一旦他们在非人类灵长类动物中测试了他们的疗法,峰值意味着人类因子 VIII 的表达急剧下降至仅 2%。

该公司关闭 在六月2020年首次公开募股(IPO),当股票被交易以每股$ 19 他们在首次公开募股中筹集了约 2.3 亿美元。这是仅凭临床前数据投资生物技术公司的风险和波动性的一个例子。 

该公司的疗法是一种通过新型细胞靶向脂质纳米颗粒 (ctLNP) 递送的封闭式 DNA (cdDNA)。2021 年 7 月,Generation Bio 报告计划将其用于 cdDNA 生产的新型专有快速酶促合成 (RES) 纳入其管道计划,将 cdDNA 纯度提高到 99%。

传统的基因治疗利用病毒,通常是腺相关病毒 (AAV),作为载体来运输其基因治疗产品。Generation Bio 正试图使用微小的脂肪颗粒,就像Moderna 和辉瑞 (Pfizer) - BioNTech的 COVID-19 mRNA 疫苗如何 提供有效载荷一样。基因疗法的一个限制是,一些患者对用作载体的病毒有免疫反应,或者如果疗法的有效性减弱而需要另一剂量,免疫系统就会对其产生不利反应。

“在这一年中,我们在平台开发方面取得了重大进展,”Generation Bio 首席科学官 Matthew Stanton 说。“我们已经证明 RES 可以在各种制造规模上生产高纯度的 ceDNA,并且我们开发了新的生产工艺,这些工艺同样能够显着改善我们的 ctLNP 的控制和一致性。”

他接着说:“我们正在努力将我们在小鼠身上观察到的提高的效力和降低的变异性转化为 NHP。通过将新的分析方法应用于这两个物种的这些临床前研究,我们获得了重要的见解,我们相信这些见解将使我们能够推进其他新的专有 ctLNP,以满足我们对血友病 A 开发候选者的目标概况。”

Generation Bio 的首席执行官 Geoff McConough 表示:“在 Generation Bio,我们正在创新基因药物,旨在超越传统基因疗法的极限并影响数百万人的生活。自成立以来,我们一直引领系统DNA递送的前沿,以构建全新的非病毒基因医学平台来实现这一愿景。虽然我们仍有工作要做,但我们相信我们科学的创造力和严谨性将释放基因医学的全部潜力。我们拥有一支出色的团队和强大的资产负债表来开展这项工作,并期待明年取得进一步进展。”

该公司最初的时间表让他们在 2020 年挑选临床候选药物,今年进行 IND 支持研究,并在 2022 年某个时候提交给监管机构进行临床试验。现在,显然,该时间表毫无价值,该公司表示将宣布其时间表将来。


标签:技术中心今日头条企业聚焦生物化学生物制药
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