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四家生物制药公司的目标是在 2022 年实现重大里程碑
2022年01月09日    阅读量:     新闻来源:中国化工网 okmart.com  |  投稿

四家生物制药公司的目标是在 2022 年实现重大里程碑 中国化工网,okmart.com

生物制药公司正在蓄势待发,将它们带入 2022 年的大部分时间。公司正在提供管道更新和预测,这将使它们为潜在的成功做好准备。BioSpace 看看最近的一些公告中国化工网okmart.com


Dynacure 获得快速通道指定


宾夕法尼亚州的Dynacure收到快车道指定由美国食品和药物管理局(FDA)铅候选人DYN101,对于肌管和中央核肌病(CNM),一组罕见的遗传性疾病的潜在治疗。快速通道指定可加快开发和审查具有重大未满足医疗需求的适应症的药物。


CNM 由多个基因的突变驱动,包括 MTM1、DNM2 和 BIN。Dynacure 表示,其研究人员发现了 DNM2 蛋白的增加与该疾病的直接原因之间的联系。


Dynacure 目前正在 I/II 期 UNITE-CNM 研究中评估 DYN101。该试验正在研究 DYN101 作为两种最常见形式的 CNM 的治疗方法——X 连锁肌管肌病 (XLMTM) 和常染色体显性 CNM (ADCNM)。该公司预计将在今年下半年获得递增剂量研究的初步数据。


Freeline Therapeutics 获得 Gaucher 1 型基因治疗试验的青睐


总部位于伦敦的Freeline Therapeutics预计将启动一项用于治疗 1 型戈谢病的实验性基因疗法的 I 期研究。FDA 批准了该公司对 FLT201 的研究性新药 (IND) 申请,这是一种包含表达盒的 AAV 衣壳 (AAVS3) ,它编码一种在肝脏特异性启动子控制下的新型葡糖脑苷脂酶变体(GCasevar85)。


Freeline 首席执行官 Michael Parini 表示,FLT201是第一个进入临床的针对戈谢病 1 型的 AAV 介导的基因疗法。在 FDA 批准 IND 之前, Freeline 还获得了在欧洲开始 FLT201 I / II 期剂量发现研究的许可。今年晚些时候,预计第一批患者将在该研究中给药。第一个队列的初始安全性和生物标志物数据预计在第三季度。


Freeline 的临床前概念验证研究表明,FLT201在治疗目前标准护理酶替代疗法未能充分解决的组织方面具有挑战性。该公司认为 FLT201 可以成为 Gaucher Type 1 的变革性产品。


Neurocrine 专注于扩展 Ingrezzia 和其他临床项目


随着总部位于圣地亚哥的Neurocrine 展望 2022 年,该公司表示其优先事项完全集中在 Ingrezzia(缬苯那嗪), FDA 于 2017 年首次批准该药物用于治疗迟发性运动障碍( TD )。该公司在多种适应症中评估其资产,包括亨廷顿舞蹈症的舞蹈症。Neurocrine 预计将在 2022 年下半年针对该适应症提交补充新药申请。


Neurocrine 首席执行官凯文·戈尔曼 (Kevin Gorman) 表示,该公司处于有利地位,可以推动 Ingrezzia 在 TD 和其他适应症方面的增长,这将支持其在中后期研究中的其他 13 个临床项目的开发。


“我们在 2021 年结束时帮助了比以往任何时候都更多的迟发性运动障碍患者。此外,我们现在有 13 个处于中后期研究的临床项目,这些项目将在未来两年内产生重要的数据读数,”戈尔曼在一份声明中说。


Mersana Therapeutics 公布 2022 年的重大计划


总部位于马萨诸塞州剑桥的Mersana 也对 2022 年充满期待。今天上午,该公司宣布了未来 12 个月的多个目标和里程碑。这些优先事项中的首要任务是其计划将 upifitamab rilsodotin (UpRi) 作为治疗卵巢癌的基础药物。UpRi 是针对 NaPi2b 的一流的 dolaflexin ADC。Mersana 招募患者参加 UPLIFT 临床研究,这是一项针对铂类耐药卵巢癌的注册试验。预计将于今年第三季度完成招生。


此外,该公司正在与 UpRi 在铂敏感的复发性卵巢癌中进行 III 期 UP-NEXT 研究。它还正在运行 UPGRADE,这是一项针对铂敏感卵巢癌的 I/II 期联合研究。本研究预计将在 2022 年下半年提供中期数据。


除了 UpRi 之外, Mersana 还评估其他肿瘤药物,包括 XMT-1592,第一个针对 NaPi2b 的 Dolasynthen ADC 和 XMT-1660,一个针对 B7-H4 的一流 Dolasynthen ADC。


该公司还计划在今年晚些时候公布有关两种开发候选产品 XMT-2068 和 XMT-2175 的更多信息。两者都是针对肿瘤相关抗原的 STING 激动剂 ADC。


标签:今日头条生物化学生物制药行业资讯
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