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新的 Biogen/Ionis 数据表明 ALS 药物在早期启动时有效
2022年06月06日    阅读量:     新闻来源:中国化工网 okmart.com  |  投稿

新的 Biogen/Ionis 数据表明 ALS 药物在早期启动时有效 中国化工网,okmart.com

Biogen和Ionis Pharmaceuticals宣布 了 III 期 VALOR 试验和肌萎缩侧索硬化症( ALS )有希望的 tofersen 的开放标签扩展( OLE )试验的结果。该数据表明,与延迟开始相比,较早开始使用药物可减少临床功能、呼吸功能、肌肉力量和生活质量的下降。

由于试验中的大多数患者在没有永久通气 (PV) 的情况下存活,因此无法估计 PV 和中位死亡时间中国化工网okmart.com。但他们认为,早期生存数据暗示较早开始使用该药物的死亡或 PV 风险较低。

2021 年 10 月,百健(Biogen )对 VALOR 试验的失败提出了积极的看法。尽管该药物未能达到主要终点,但该公司强调了多个次要和探索性标志物的有利趋势。Biogen 与 Ionis 合作开发该药物。

当时,许多分析师和怀疑论者想知道百健是否正在重新审视其对有争议的阿尔茨海默氏症药物 Aduhelm (aducanumab) 的战略。当该药物在临床试验中失败时,该公司在对研究的亚组进行分析并有证据表明它清除了阿尔茨海默病患者大脑中的淀粉样蛋白斑块后恢复了它,即使临床改善没有那么令人信服。Aduhelm 在加速批准途径下获得批准,该途径取决于替代生物标志物而不是临床改善。

Biogen 的声明似乎表明 tofersen 对 SOD1 ALS 中的超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 水平有积极影响,尽管它未能达到主要终点。

SOD1-ALS 是一种罕见的、进行性的和致命的 ALS 遗传形式,影响约 2% 的 ALS 患者。ALS,也称为 Lou Gehrig 病,是一种致命的进行性神经退行性疾病,平均生存期为三到五年,通常以呼吸衰竭告终。

Toferson 是一种反义药物,可与 SOD1 信使 RNA (mRNA) 结合,帮助其被 RNase-H 降解,从而减少 SOD1 蛋白的合成。

Biogen 和 Ionis 在苏格兰爱丁堡举行的欧洲治愈 ALS 网络 (ENCALS) 会议上展示了他们的最新发现。

“我们对这些新的 12 个月数据感到非常满意,这些数据表明 tofersen 减缓了疾病进展并降低了神经丝水平,”C. Frank Bennett 博士,执行副总裁、首席科学官和神经学项目特许经营负责人伊奥尼斯说。“总之,这些结果提供了令人信服的证据,证明 tofersen 有可能为 SOD1-ALS 患者提供有意义的临床益处。”

在研究的 OLE 部分,12 个月的数据比较了在 VALOR 开始时开始使用 tofersen 与 6 个月后延迟开始使用药物。ALSFRS-R测量的临床功能差异为3.5分;慢肺活量测量的呼吸功能与预测的差异为 9.2%;由手持测力计 megascore 测量的肌肉力量差异为 0.28,而通过 5 项 ALS 评估问卷 (ALSAQ-5) 测量的生活质量差异为 10.3 分。

对于生物标志物,tofersen 将早期启动组的 CSF SOD1 蛋白水平降低了 33%,延迟启动组降低了 21%。该药物将血浆神经丝水平(神经元损伤的标志物)降低了 51%,在早期开始队列中降低了 51%,在延迟开始队列中降低了 41%。

最常见的副作用是头痛、手术疼痛、跌倒、背痛和四肢疼痛。通常,它们是轻度到中度的。然而,36.5% 的参与者报告了 VALOR 和/或 OLE 的严重不良事件,17.3% 的参与者因此停止了治疗。严重的神经系统事件包括脊髓炎、神经根炎、无菌性脑膜炎和视乳头水肿,在 VALOR 及其 OLE 中接受 toferson 的患者中有 6.7% 报告了这些事件。在研究中接受该药物治疗的患者中也有 14 例死亡报告,尽管尚未确定与该药物有关。

ALS 是一个难以破解的难题,是一种严重的未满足的医疗需求。今年 3 月,Biogen 和 Ionis报告了他们的另一种 ALS 药物 BIIB078,在 C9orf72 相关 ALS 的 I 期试验中失败。该药物通常耐受性良好,但没有达到任何次要终点,也没有显示出任何临床益处。他们停止了该计划。

不过,这也不全是坏消息。就在本周,Eledon Pharmaceuticals宣布了其用于 ALS 的 tegoprubart 的 IIa 期试验的积极顶线数据。该药物是一种抑制CD40配体(CD40L)的人源化单克隆抗体。它达到了安全性和耐受性的主要终点。分别使用与 T 细胞和 B 细胞功能相关的 CD40L 和 CXCL13 生物标志物在 4 和 8 mg/kg 剂量水平下观察到目标参与,并确定了促炎 ALS 特征。同样,这是有希望的生物标志物数据,但不一定是临床益处的明确指示,尽管 Eledon 希望如此。


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