长沙6月22日电(杨海燕 徐丽 姚家琦)22日，在湖南省儿童医院神经内科病房，2岁6个月的重症抗NMDAR脑炎患儿童童(化名)，已能自在玩耍、流利背诵古诗。历经半年系统救治，童童身体恢复良好，已达到出院标准。据悉，这是国内首次运用鞘内注射甲氨蝶呤方案治疗低龄难治性重症抗NMDAR脑炎患儿，填补了国内低龄患儿此类疗法的临床空白。
去年12月，童童因高热、呕吐、抽搐伴精神萎靡入院，最终确诊为儿童高发自身免疫罕见脑炎。该病会产生致病抗体持续损伤大脑，引发抽搐、失语、意识丧失等危重症状，患儿入院后病情急转直下，频繁抽搐、血氧不稳，紧急转入ICU依靠呼吸机维持生命。
入院后前4个月，医疗团队规范使用全部一线治疗方案，收效微弱。今年4月，患儿长期昏迷卧床、不能自主运动，该病的高后遗症、高死亡风险让家属万分焦灼。该院副院长、神经内科主任医师吴丽文带领罕见病诊疗团队反复研判，决定启用鞘内注射甲氨蝶呤升级方案。
“常规药物很难穿透血脑屏障，这套疗法可直接将药物送入脑脊液，从源头清除损伤大脑的抗体。”吴丽文介绍，该方式此前仅用于大龄青少年患儿，应用于2岁6个月低龄难治患儿尚属国内首例。团队多次和家属沟通风险、确定给药剂量与监测方案，征得家属同意后开展创新治疗。
治疗效果超出预期，从4月启动新疗法至6月，仅两个月，患儿恢复速度显著加快，从自主进食、扶墙行走，到独立活动、语言认知完全恢复至患病前水平。
“此次成功治疗，得益于医患始终站在同一战线，以及家属的充分信任，我们才敢突破常规尝试新方案。”吴丽文坦言，该病按照现有诊疗指南，常规药物均已用尽，若不创新治疗，孩子大概率留下终身神经损伤。
据介绍，抗NMDAR脑炎在儿童群体多发，起病多伴随发烧、抽搐、精神异常。家长如发现幼儿出现持续嗜睡、躁动、反复惊厥等症状，需尽快就诊，避免延误发展为难治重症。
吴丽文表示，未来，医院将持续深耕儿童罕见疑难疾病，推进医疗技术创新，依托前沿诊疗技术守护儿童健康，为患病家庭重拾希望。(完)